速递|开发基因编辑疗法治疗血友病,诺和诺德与bluebirdbio达成合作

Kant Media制药2019.10.10我要分享

药明康德/报

今天,蓝鸟生物公司和诺和诺德共同宣布,他们已达成一项为期三年的研究协议,以共同开发用于治疗严重遗传性疾病的下一代体内基因组编辑疗法。合作的重点是为A型血友病患者开发替代凝血因子的新疗法,并希望实现“一种治疗,终生受益”的目标。

出血性疾病是X连锁的单基因隐性遗传疾病。其特征在于凝血级联的破坏,导致不受控制的出血事件。血友病A患者中不存在凝血因子VIII(FVIII),发病率为5,000。血友病患者的关节内和肌肉内出血是最常见的临床疾病。重复的关节出血可导致永久性关节损伤,关节疼痛和有限的运动范围,从而严重影响患者的生活质量。在开始有效治疗之前,严重的血友病患者通常不能活到成年,平均寿命仅为11岁。目前,血友病的主要治疗方法是通过定期输注补充缺乏凝血因子的物质。尽管这种疗法可以将患者的预期寿命提高到仅比正常人低10岁,但是定期输液的负担和谨慎的预防出血的生命将伴随他们的一生。蓝鸟生物公司的MegaTAL(归巢核酸内切酶)是一种单链融合酶,可切割核酸内切酶(HEs)和类似转录激活因子的转录酶,后者自然裂解DNA。将TAL的DNA结合结构域融合在一起。 TAL是一种可识别特定DNA序列的蛋白质,易于改造。这种蛋白质融合结构可产生高度特异性,紧密的核酸酶,并与所有当前的病毒和非病毒载体递送方法兼容。

图片来源:bluebird bio官方网站

根据协议,bluebird bio将其MegaTAL基因编辑技术与Novo Nordisk在血友病治疗方面的专业知识相结合,希望为血友病患者开发高度特异性的治疗方法。其研究和开发的重点将首先集中于纠正血友病A中缺乏VIII因子并探索其他潜在的治疗靶标。 “蓝鸟生物公司在基因治疗方面的研发能力将使下一代医疗产品对患者的生活产生重大影响,我们很高兴与他们合作,”全球药物研发高级副总裁马库斯辛德勒说。 Novo Nordisk。这项基于基因编辑技术解决遗传疾病的重要合作代表了诺和诺德在开发用于血友病和其他遗传疾病的治疗药物方面的长期承诺和奉献精神。”“目前,我们处于megaTAL技术体内基因编辑平台上。蓝鸟生物首席科学官Philip Gregory博士说:“包括在生产和纯化高质量mRNA方面已经取得了巨大的进步。我们相信,这项技术具有开发高度分化的疗法来治疗严重遗传性疾病的潜力。将推动我们朝着重新定义治疗模型并减轻患者疾病负担的共同目标迈进。”

参考文献:

[1] bluebird bio和Novo Nordisk签订了研究协议,以开发用于血友病和其他严重遗传疾病的体内基因组编辑候选者,检索日期为2019年10月9日,摘自

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药明康德/报

今天,蓝鸟生物公司和诺和诺德共同宣布,他们已达成一项为期三年的研究协议,以共同开发用于治疗严重遗传性疾病的下一代体内基因组编辑疗法。合作的重点是为A型血友病患者开发替代凝血因子的新疗法,并希望实现“一种治疗,终生受益”的目标。

出血性疾病是X连锁的单基因隐性遗传疾病。其特征在于凝血级联的破坏,导致不受控制的出血事件。血友病A患者中不存在凝血因子VIII(FVIII),发病率为5,000。血友病患者的关节内和肌肉内出血是最常见的临床疾病。重复的关节出血可导致永久性关节损伤,关节疼痛和有限的运动范围,从而严重影响患者的生活质量。在开始有效治疗之前,严重的血友病患者通常不能活到成年,平均寿命仅为11岁。目前,血友病的主要治疗方法是通过定期输注补充缺乏凝血因子的物质。尽管这种疗法可以将患者的预期寿命提高到仅比正常人低10岁,但是定期输液的负担和谨慎的预防出血的生命将伴随他们的一生。蓝鸟生物公司的MegaTAL(归巢核酸内切酶)是一种单链融合酶,可以切割核酸内切酶(HEs)和类似转录激活因子的转录酶,后者可以自然地切割DNA。将TAL的DNA结合结构域融合在一起。 TAL是一种可识别特定DNA序列的蛋白质,易于改造。这种蛋白质融合结构可产生高度特异性,紧密的核酸酶,并与所有当前的病毒和非病毒载体递送方法兼容。

图片来源:bluebird bio官方网站

根据协议,bluebird bio将其MegaTAL基因编辑技术与Novo Nordisk在血友病治疗方面的专业知识相结合,希望为血友病患者开发高度特异性的治疗方法。其研究和开发的重点将首先集中于纠正血友病A中缺乏VIII因子并探索其他潜在的治疗靶标。 “蓝鸟生物公司在基因治疗方面的研发能力将使下一代医疗产品对患者的生活产生重大影响,我们很高兴与他们合作,”全球药物研发高级副总裁马库斯辛德勒说。 Novo Nordisk。这项基于基因编辑技术解决遗传疾病的重要合作代表了诺和诺德(Novo Nordisk)在开发用于血友病和其他遗传疾病的治疗药物方面的长期承诺和奉献精神。”“目前,我们处于megaTAL技术体内基因编辑平台上。蓝鸟生物首席科学官Philip Gregory博士说:“包括在生产和纯化高质量mRNA方面已经取得了巨大的进步。我们相信,这项技术具有开发高度分化的疗法来治疗严重遗传性疾病的潜力。将推动我们朝着重新定义治疗模型并减轻患者疾病负担的共同目标迈进。”

参考文献:

[1] bluebird bio和Novo Nordisk签订了研究协议,以开发用于血友病和其他严重遗传疾病的体内基因组编辑候选者,检索日期为2019年10月9日,摘自