视点|FDA报告:查缺堵漏,要求多个成人用药补充儿童罕见病信息

观点| FDA报告:调查缺乏堵塞的情况,需要多种成人药物来补充儿童的罕见病信息。 Medicine Kangde Media 2019.9.26我要分享

药明康德/报

众所周知,成人和儿童的治疗选择有很大不同,成人药物治疗也是制药公司关注的焦点。为了鼓励儿童发展用药,2007年颁布的一项法案规定,如果针对儿童疾病开具了新药,并且被美国FDA授予孤儿药地位,则没有必要专门从事儿童的临床实践。儿科人口。测试。但是,FDA最近进行的一项研究发现,当这些新药最终获准上市销售时,“儿科药物相关信息”中缺少了很大一部分。换句话说,最初用于鼓励儿童药物发展的政策并没有100%的效果,但却有很多折扣。具体而言,该研究对1999年4月1日至2018年8月31日所有批准的罕见病药物进行了统计分析。这些批准的药物共有548种不同的罕见病适应症,其中348种是与儿科相关的适应症。

图片来源:Pixabay

在这348个适应症中,有127个指示缺少儿科信息或根本没有儿科信息,占总比例的30%以上!进一步细分后,有81种指示缺失或缺失是“药物信息”,有46种指示缺失了“年龄范围信息”。该报告还指出,缺乏信息对于最年轻的人群尤其严重。 FDA在研究过程中也发现了这个问题。去年7月,FDA公布了行业指南的最终版本,标题为《阐明成人非罕见病用药用于儿科人群的孤儿药资格》,该指南进一步确认了具体条款。此外,FDA将把这项研究的报告提交给美国国会。通过这些举措,FDA希望能够填补漏洞,并确保该法案不会被滥用。总而言之,FDA报告说,目前已批准用于罕见病的儿科人群的罕见适应症中,有三分之一以上需要附加标签内容和附加信息。最终,FDA将支持确保制药业为所有适用的小儿年龄组提供标签,以满足保护公众健康的需求。

免责声明:本文仅用于提供信息。本文中的观点并不代表药明康德的立场,也不表示药明康德支持或反对这些观点。

参考

1.FDA,对常见疾病小儿亚群的药物和生物制剂的孤儿名称的澄清。工业指南。 2018年7月。从

检索2019年9月2日

2。迈克尔梅泽(Michael Mezher)。 FDA最终确定了封闭儿科研究的指南。 2018年7月26日。从

检索2019年9月3日

3.GPO。食品药品管理局《安全与创新法》。第号公法-2012年7月9日。2019年9月2日从

检索

4.GPO。 《 2007年食品和药物管理局修正案》。TITLEIV-2007年《儿科研究权益法》。2007年9月27日。2019年9月2日摘自

5.Zachary Brennan。 FDA对Congress:的儿科信息缺乏36%的相关孤儿药标签。 2019年8月26日。2019年9月2日从

检索。

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药明康德/报

众所周知,成人和儿童的治疗选择有很大不同,成人药物治疗也是制药公司关注的焦点。为了鼓励儿童发展用药,2007年颁布的一项法案规定,如果针对儿童疾病开具了新药,并且被美国FDA授予孤儿药地位,则没有必要专门从事儿童的临床实践。儿科人口。测试。但是,FDA最近进行的一项研究发现,当这些新药最终获准上市销售时,“儿科药物相关信息”中缺少了很大一部分。换句话说,最初用于鼓励儿童药物发展的政策并没有100%的效果,但却有很多折扣。具体而言,该研究对1999年4月1日至2018年8月31日所有批准的罕见病药物进行了统计分析。这些批准的药物共有548种不同的罕见病适应症,其中348种是与儿科相关的适应症。

图片来源:Pixabay

在这348个适应症中,有127个指示缺少儿科信息或根本没有儿科信息,占总比例的30%以上!进一步细分后,有81种指示缺失或缺失是“药物信息”,有46种指示缺失了“年龄范围信息”。该报告还指出,缺乏信息对于最年轻的人群尤其严重。 FDA在研究过程中也发现了这个问题。去年7月,FDA公布了行业指南的最终版本,标题为《阐明成人非罕见病用药用于儿科人群的孤儿药资格》,该指南进一步确认了具体条款。此外,FDA将把这项研究的报告提交给美国国会。通过这些举措,FDA希望能够填补漏洞,并确保该法案不会被滥用。总而言之,FDA报告说,目前已批准用于罕见病的儿科人群的罕见适应症中,有三分之一以上需要附加标签内容和附加信息。最终,FDA将支持确保制药业为所有适用的小儿年龄组提供标签,以满足保护公众健康的需求。

免责声明:本文仅用于提供信息。本文中的观点并不代表药明康德的立场,也不表示药明康德支持或反对这些观点。

参考

1.FDA,对常见疾病小儿亚群的药物和生物制剂的孤儿名称的澄清。工业指南。 2018年7月。从

检索2019年9月2日

2。迈克尔梅泽(Michael Mezher)。 FDA最终确定了封闭儿科研究的指南。 2018年7月26日。从

检索2019年9月3日

3.GPO。食品药品管理局《安全与创新法》。第号公共法律-2012年7月9日。2019年9月2日从

检索

4.GPO。 《 2007年食品和药物管理局修正案》。TITLEIV-2007年《儿科研究权益法》。2007年9月27日。2019年9月2日摘自

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